- подпомагане навременния достъп на пациенти с редки болести до лечение с нерегистрирани лекарствени продукти;
- съдействие за защита правата на пациентите с редки болести, тяхната социална и правна защита;
- привличане на по-широката специализирана общност за участие в здравни, правни, хуманитарни и други проекти и програми;
- развиване на цялостно сътрудничество между вносителите на нерегистрирани лекарствени продукти за лечение на редки болести, подпомагане укрепването на връзката между пациенти, медицински специалисти, лечебни заведения и органите на публична власт;
- подпомагане изследванията в сферата на здравеопазването, с цел осигуряване високо ниво на експертност; – издателска дейност, участие в национални и международни проекти, презентиране на научно-практически постижения в сферата с цел оптимизиране на практиката и законодателството с цел гарантиране правата на пациентите с редки болести и тези на вносителите на нерегистрирани лекарствени продукти;
- развитие на експертни дейности и капацитет в областта на редките болести, с цел осигуряване на достъп на пациентите до европейските референтни мрежи за редки болести (EMRN)
Средства за постигане на целите
За постигане на своите цели Сдружението ще използва следните средства и ще осъществява следните дейности, така както са определени по-долу:
- сътрудничи с държавни органи, обществени сдружения, международни правителствени и неправителствени организации;
- самостоятелно или съвместно с държавни органи, обществени организации, провежда конференции, конференции, семинари, кръгли маси, дискусии;
- разглежда актуалните проблеми на развитието на националното законодателство и това на ЕС, анализира практиката на неговото прилагане;
- разглежда и подготвя предложения за приемане, изменение или отмяна на административни и нормативни актове; – извършва научно разработване на програми и сертифициране на инициативи, проекти на закони и други нормативни актове;
- прави препоръки относно прилагането на законодателни и други нормативни актове;
- прилага научно обосновани препоръки по проблемни въпроси за защита на правата, свободите и интересите на страдащите от редки болести, достъпа им до здравеопазване;
- следи текущите и прогнозира бъдещите нужди на страдащите от редки болести и управлението на здравеопазването по отношение на регулаторната подкрепа;
- извършва дейности по организиране на процеса на медиация;
- извършва предварително проучване и подготовка на материали по въпроси на международния професионален научен обмен, международни професионални научни конференции, кръгли маси и симпозиуми;
- осъществява образователни дейности с цел повишаване на квалификацията на учените и другите специалисти в областта на медицинското право и здравеопазване;
- извършва дейности по предоставяне на безплатна правна помощ на семействата на децата, страдащи от редки болести;
- участва в консултации за защита правата на пациентите страдащи от редки болести и изясняване на действащото законодателство;
- проучва и разпространява опита на различни държави в областта на скрининга, диагностицирането и достъпа до лечение на страдащите от редки болести;
- предоставя информационна, консултативна и организационна помощ на членовете на Сдружението;
- извършва информационни дейности в електронни и печатни медии, информационни мрежи (по начина, определен от приложимото законодателство);
- участва в конкурси за държавна подкрепа, включително социално ориентирани проекти, организира тяхното изпълнение, включително чрез разпределение на финансиране между членовете на Сдружението.